MEDICAMENTO PARECIDO AL VIAGRA PODRÍA UTILIZARSE PARA COMBATIR LAS MIOPATÍAS
El taladafil, un fármaco utilizado contra los problemas de erección, podría ser útil en el tratamiento de las miopatías, publicó este jueves el diario Le Figaro, en Francia.
Seguramente se harán ensayos de mayor envergadura antes de que el medicamento vea la luz pues el estudio británico publicado el pasado miércoles por la revista 'Science Translational Medicine' se refirió a resultados en nueve pacientes.
"Es un premier paso importante en relación con entender el mecanismo responsable de la debilidad muscular que provoca la disfrofia de Becker", explicó Elizabeth McNally, experta en patologías neuromusculares de la Universidad de Chicago.
La enfermedad de Becker es una miopatía parecida a la de Duchenne, pero menos conocida al público dado que se presenta alrededor de un caso entre 35 mil niños, mientras la de Duchenne se manifiesta en uno de cada 3 mil.
La idea de utilizar inhibidores de fosfodiesterasa V (Como el Viagra) en las miopatías no es nueva pero solo había sido experimentada en ratones. Normalmente, en un sujeto sano los vasos sanguíneos que conducen el oxígeno a los músculos deben dilatarse para que el flujo sea el requerido. "En las distrofias musculares los vasos sanguíneos que alimentan los músculos permanecen contraídos. Los medicamentos como el taladafil aumentan el flujo de oxígeno relajando la contracción de los vasos. Invertimos, entonces, el proceso", detalla McNally.
Desde hace varios años, equipos de científicos investigan la acción de estas moléculas sobre un modelo animal de la distrofia muscular de duchenne. El problema es que para ser eficaz en los ratones se requieren dosis muy elevadas, de 500 a 1000 veces superiores a las dosis utilizadas en los hombres con problemas de erección (20 mg).
Los investigadores quisieron verificar si era posible obtener un efecto benéfico en la enfermedad de Becker con una dosis de 20 miligramos. El resultado, destacado por la científica Elizabeth Martin y sus colegas del Centro Médico Cedars-Sinai, en Estados Unidos, fue esperanzador: "el taladafil alivia la isquemia (asfixia celular) y restaura completamente la circulación sanguínea en ocho de cada nueva pacientes", dicen los investigadores. El estudio no permite, sin embargo, saber si restablaciendo la circulación de sangre durante el esfuerzo se mejora finalmente la fuerza muscular y sobretodo si se ralentiza la progresión de la enfermedad.
Efecto a largo plazo
"Todo lo que podemos decir es que este estudio prueba la validez del concepto y la tolerancia del medicamento, pero hacen falta algunos años para demostrar la eficacia clínica, es decir, el beneficio real para el paciente", explica Serge BRaun director científico de la AFM-Teletón de Francia. Se tendrá que verificar que el beneficio se extiende al corazón. En el estudio, para participar, los pacientes no presentaban riesgos cardíacos.
De otro lado, McNally añade: "No sabemos si será eficaz como tratamiento prolongado porque los pacientes de este estudio no recibieron más que una sola dosis, la siguiente etapa será para evalual el efecto a largo plazo".
El tratamiento no tuvo ningun efecto secundario sobre los nueve pacientes que se sometieron. Teniendo en cuenta que la idea del tratamiento se originó en investigaciones fundamentales sobre los mecanismos que generan la miopatía, se tendrá que regresar a los laboratorios para comprender sus límites.
